CDE公开征求《新药获益-风险评估指导原则》意见，打着创新药旗号的\

原标题：新政来袭！公估“me-too”药物面临进一步出清

中国创新药曾经的开征繁荣景象，很大程度上是求新旗号“me-too”药物的繁荣。

在仿制药都还没有完全做好的药获益风年代，打着创新药旗号的险评新药“me-too”药物，快速启动临床试验，导原公司快速启动IPO，则意着创快速变现，见打团队开心，公估资本满意，开征“me too”模式谱写了一个又一个“新药”传奇和资本神话。求新旗号

但是药获益风很快也造成了靶点扎堆和过度内卷。

2021年7月2日，险评新药CDE发布了《以临床价值为导向的导原抗肿瘤药物临床研发指导原则》的征求意见稿，给“me-too“药物戴上了一层紧箍咒。则意着创

该《指导原则》明确提出：新药研发应以为患者提供更优的治疗选择为最高目标， 当选择非最优的治疗作为对照时， 即使临床试验达到预设研究目标， 也无法说明试验药物可满足临床中患者的实际需要， 或无法证明该药物对患者的价值。

简单来说就是：创新药的申报临床试验，要在现有治疗方案中选择最能打的那个去对比，以往技巧性地选择一个过时的或者明显落后治疗方案作为对比，以求做出临床优效，这种“偷鸡”式的玩法行不通了。

没有实质性临床获益的“me-too”药物，上市的难度急剧增加。

一则文件，引发了行业极大震动，也成为自2021年中以来，创新药板块持续大跌的外在因素之一。

2022年11月8日，CDE再次发布关于公开征求《新药获益-风险评估指导原则》意见的通知，再度加码“me-too”药物的监管。

该《指导原则》明确提出：药物的获益-风险评估是监管决策中的关键过程，最终决定其是否被批准。

一方面，这份文件为如何衡量一款创新药的获益/风险指标提供了非常详尽的指导原则，为相关企业的实际操作提供了极大便利。

另一方面，通过对获益/风险的极度强调，以后不再存在模棱两可的“me-too”药物，在科学的获益/风险框架评估衡量后，只有非常明确的“me-worse”药物或者“me-better”药物。

这份《指导原则》中规定：使用阳性对照时，需要确保与已批准的可选择疗法相比，该药没有不可接受的获益/风险，或该药相较现有疗法更有效。

这是对去年《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》的再次呼应与进一步明确。

以后针对任何一个适应症的临床试验，除了要做出相对现有疗法的优效之外，还必须确保增加的风险相对于收益是可接受的，或者说，经过风险调整后的收益必须有实质性的提升。

比如，同样是PD-1，同样是NSCLC适应症，如果相对于已经获批的PD-1或者其他疗法，没有优效的话，基本很难被批准；即使有一定的优效，但是带来额外的风险，比如有有引发血管瘤的潜在风险，那是否批准要在“获益/风险”框架下再评估，获批的不确定性增加。

这对于整个行业来说，竞争格局将进一步健康；利用宽松的审批环境，把疗效相当的“me-too”甚至“获益/风险”更差的“me-worse”药物推上市场，依靠营销优势跑马圈地，劣币驱逐良币，这种玩法将越来越难了。

在去年，当《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》初步公布的时候，很多行业人士纷纷表示：“me-too”无罪，“me-too”有存在的合理性。

这个说法当然是对的，“me-too”本身是一个中性的概念，能做出相对于现有疗法更优疗效的“me-too”药物当然要被肯定。

这个最新的指导原则，就是对这一原则的进一步落实与阐述。

任何药物的研发的目的，其初衷都应该是更好的治病救人，而不是为了顶着“创新药”的名头融资和IPO。

该《指导原则》目前还是征求意见稿，如果最终落实，以套利和跟风为目的的“me-worse”药物将面临进一步出清。

同时，热门靶点和大适应症的竞争格局，后续会呈现两个变化：竞争家数减少，但是竞争烈度增加。

一方面，很多没有底气做出优效，做出更好的“获益/风险”指标的同类药物，将不会轻易开启临床，因为获批的难度相比于之前增加了，药企将更谨慎评估临床失败的风险。

另一方面，同一个适应症获批的新药，一定是相对于现有疗法有显著的“获益/风险”框架下的增益，新药获批往往意味着对于现有疗法很大程度的替代。

这玩法，越来越FDA了，毫无疑问是件大好事。